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    政策解读

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    儿科用药风向标!药审中心提出成人用药数据外推在儿科人群
    发布时间: 2016-12-06 13:35
    2016年11月3日,药监总局药审中心(CDE)发布关于征求《成人用药数据外推在儿科人群药物临床试验及相关信息使用的技术指导原则》意见的通知。其目的是鼓励研制儿科用药,保障儿童患者用药,减少不必要的儿科人体临床试验研究,科学地利用已有成人用药的数据,通过成人用药数据系统性整合、定性数据评估、定量证据综合、PK/PD模型、终点等外推方法,完善和丰富药品说明书中儿科人群用药信息,指导儿科临床用药。
     
    何为“成人用药数据外推在儿科人群
    数据外推是指通过科学的研究方法,将已知人群的研究信息和结论,扩展到未知人群(目标人群)从而减少在未知人群开展不必要的研究。数据外推已广泛应用于药物开发领域,如动物试验数据外推至人体试验以确定首剂量、健康志愿者药代动力学数据外推至患者人群、相同机制药物或类似机制药物之间药效学数据外推等。儿科人群药物临床试验所使用的数据外推的主要原理是出于伦理学和效率方面的考虑,避免在目标人群开展不必要的研究,从而减少伦理学担忧,并将资源分配到最需要开展研究的领域。
     
    数据外推政策:利好化学药
    “儿科没药用”,“成人药掰一半”常常是目前儿童用药的尴尬现状。全球儿科药物超说明书使用的现象十分普遍,主要原因包括患儿数量少于成人、在患儿开展临床试验存在特有的伦理挑战、研究中需要为患儿提供特殊保护等。这些原因使得开展儿科临床试验的难度远远大于成人研究。因此,难以通过大规模确证性临床试验获得患儿的研究数据,支持其用于每个特定年龄阶段的安全性和有效性。
    如今,药企有可能利用数据外推来完善和丰富儿科人群用药信息。采用新技术和建立新方法,减少不必要的儿科人群药物临床试验,有利于使儿科人群的痛苦最小化。尽可能减少儿科临床试验中的受试者数量,最大程度利用已有数据,通过数据外推来完善和丰富儿科用药信息,指导临床用药,成为了保证儿科患者用药安全的重要和必要的途径。
    数据外推的具体步骤
    1) 建立外推假设
    整合已知数据,评价已知人群与目标人群的相似性和差异点,借助建模模拟的方法,明确提出外推假设,获得预测指标。
    2) 设计外推计划
    基于外推假设,制订目标人群研究,包括哪些数据可以直接通过外推获得,哪些需要设计简化的临床试验或完整系统的临床试验。
    3) 实施外推分析
    解释在目标人群中获得的有限数据,验证外推假设,确证/验证已知人群和目标人群相似性。
    4) 减低不确定性及风险
    应充分评价数据外推的可靠性,明确不确定性和风险,提出减低不确定性和风险的策略。
     
    什么是建模模拟的方法
    建模模拟(Modeling and Simulation,M&S)是基于数据(体外、动物、临床、文献)、假设(基于数学/统计模型描述数据)、学习(保留与假设相关的信息)、预测(基于假设的数据模拟预测和优化未来的试验结果)和确证(与外部数据比较)的数据模型方法。
    建模模拟并不能完全替代儿科人群药物临床试验,应被看作是一种优化方法,用于汇总数据,描述已知人群的特征并量化评估人群间差异,为后续研究决策提供预测证据。通过建模模拟选择最利于信息获取的试验人群,确定最合理的样本量,预测给药剂量等。建模模拟的条件很复杂,需要考虑到与目标适应症、目标人群、试验药物相关的各个因素。
    建模模拟在数据外推中如何用?
    指导原则鼓励充分利用中国成人数据、国外儿科人群数据、已有文献或其他支持性数据外推中国儿科人群数据。具体来说,在利用国内成人数据外推过程中通过建模模拟评估(1)目标适应症的疾病进程和治疗反应在成人和儿科人群间是否相似;(2)药物的体内暴露效应关系(Exposure-Response relationship)在成人和儿科人群间是否相似。在利用国外儿科人群数据外推过程中通过建模模拟评估是否存在种族差异。在已有文献或其他支持性数据外推过程中整合已有数据。 
     
    如何建模模拟?
    建模模拟是一项极为复杂且循环往复的过程。由于各个药物具有不同的理化性质以及药代动力学特点,所以无法用单一简单的药代动力学模型诠释不同的药物。简而言之,每一个药物需要为其建立独有的模拟模型,并且根据临床试验结果对模型进行不断的优化和验证,以提高模型预测能力。建模模拟是一项不仅需要具备极强的药学专业知识,还需兼备数据统计、计算机编程、数学推导等交叉学科的系统工程。因此在试验过程中,选择具有专业素质的团队显得尤为重要
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    1) 生理药代模型 (PBPK/mini-PBPK)
    2) 群体药代动力学模型 (Pop-PK/PD):
    3) 基于药物机理的药代动力学模型 (Advanced PK/PD)
    4) 疾病模型的药代动力学分析 (Disease Progression)
     
    参考文献和外部链接 
    1. 关于征求《成人用药数据外推在儿科人群药物临床试验及相关信息使用的技术指导原则》意见的通知。http://www.cde.org.cn/news.do?method=viewInfoCommon&id=313702
    2. 总局关于发布儿科人群药物临床试验技术指导原则的通告(2016年第48号)。http://www.sda.gov.cn/WS01/CL0087/146408.html
    食品药品监管总局关于发布儿科人群药代动力学研究技术指导原则的通知食药监药化管〔2014〕103号。http://www.sda.gov.cn/WS01/CL0844/103095.html
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